고시 / 공고
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[보도참고][식품의약품안전처] "식약처, 림프종 유전자치료제 희귀의약품 허가"
2025-08-13 -
- 미만성 거대 B세포 림프종 치료제 ‘예스카타주(악시캅타젠실로류셀)’ 허가
식품의약품안전처(처장 오유경)는 B세포 림프종에 대한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T, chimeric antigen receptor) 치료제* ‘예스카타주(악시캅타젠실로류셀)’를 8월 13일 허가했다고 밝혔다.
* 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 : 환자의 T세포를 유전적으로 조작하여 암세포를 효과적으로 인식하여 공격하도록 만든 세포 기반 유전자치료제(키메라란 유전적으로 다른 여러 세포나 조직이 한 개체 안에 섞여 존재하는 상태를 의미)
예스카타주는 환자의 면역세포(T세포)에 B세포의 단백질 CD19*를 인지할 수 있는 유전정보를 넣어준 후, 다시 이 세포(CAR-T)를 환자의 몸에 주입하여 CD19를 발현하는 암세포를 인식해 사멸시키는 기전의 항암제이다.
* B세포 표면에 발현되는 단백질로 B세포 림프종의 대표적인 표적 중 하나
이 의약품은 재발성·불응성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)* 성인 환자에게는 새로운 치료 선택지를 제공하고, 현재 국내 허가된 치료제가 없는 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL)** 환자에게도 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
* 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) : B-림프구에서 기원한 림프종으로 림프종 중 가장 흔한 종류이며, 비호지킨 림프종의 약 30% 정도를 차지하고 진행이 빠름
** 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) : 독특한 임상적·조직학적 특성으로 인해 최근 DLBCL과 구분하여 거대 B세포 림프종의 독립된 세부 하위 유형으로 분류
식약처는 ｢첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣(이하, 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 해당 의약품의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상 지정을 통해 의료현장에 신속히 도입될 수 있도록 노력했다고 밝혔다.
아울러, 예스카타주는 ｢첨단재생바이오법｣ 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년동안 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기할 예정이다.
식약처는 앞으로도 규제과학을 기반으로 하여 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 안전하고 효과 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.
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